据新闻报道，美国将进行第一个基因编辑技术CRISPR的人体实验。

 

据美联社报道，杏耀这项研究计划使用CRISPR来治疗一种导致失明的遗传性眼部疾病。

 

患有这种疾病的人，他们的一种影响视网膜功能的基因发生了突变。视网膜是眼睛后部的感光细胞，对正常视力至关重要。据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据，这种情况是利伯尔先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的一种形式。利伯尔先天性黑蒙症是导致儿童失明的最常见原因之一，每10万名新生儿中约有2至3人受影响。

 

据美联社报道，这种治疗方法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种允许研究人员精确编辑特定位点DNA的工具。

 

根据Editas Medicine公司的一份声明，研究人员将使用一种注射剂，将这种疗法直接传递到光敏细胞。

 

该试验将纳入18名患者，包括儿童(3岁及以上)和成人。

 

这项新研究与去年一位中国科学家利用CRISPR编辑双胞胎婴儿基因组的争议性研究不同。据美联社报道， 杏耀平台总代 ，在这种情况下，中国科学家编辑了胚胎的DNA，这些基因改变可能会遗传给下一代。美联社称，在这项新的研究中，杏2杏耀儿童和成人的DNA编辑不能遗传给他们的后代。