在一个个性化医疗的突出例子中，杏耀客户端医生在一年之内为病人开发了一种量身定制的基因治疗。

 

Mila Makovec在6岁时被诊断出一种罕见的神经系统疾病，她的预后很差。这种被称为Batten病的疾病是致命的， 杏耀平台总代结缘，通常发生在儿童晚期或青少年早期。目前还没有治愈的方法，2016年Mila确诊时，还没有针对她的具体治疗方法。

 

但这种情况很快就改变了。在个性化医疗的一个引人注目的例子,医生能够开发一个定制基因治疗米拉和启动疗法,所有在一年内的第一次看到病人,根据一项新的报告她的情况下,今天(10月9日)发表在《新英格兰医学杂志》上。这比开发新药通常需要的几年甚至几十年要短得多。

 

更重要的是，治疗似乎是安全的，Mila正在显示改善的迹象;报告说，特别是，她的发作时间比以前更短，发作次数也更少了。然而，目前还不清楚这种治疗在长期内究竟能在多大程度上帮助Mila，或者是否能延长她的生命。

 

尽管如此，来自波士顿儿童医院的报告作者表示，杏耀app她的病例可以作为定制基因治疗快速发展的“模板”。“这份报告为孤儿疾病患者提供了个性化治疗的途径，”作者说，他们使用的术语指的是影响美国不到20万人的疾病。