PRIDE-HD和Open-HART试验的阳性结果发表在同行评审的亨廷顿病杂志上。
探索性附加疗效数据显示，普里多定(45mg bid)是首个对总功能能力(Total Functional Capacity, TFC)发挥显著且有临床意义的有益作用的药物。
临床阶段Prilenia疗法B.V。生物科技公司致力于开发新型治疗神经退行性神经发育障碍,今天宣布两篇文章的发表在同行评议的杂志,杂志的亨廷顿氏舞蹈症,pridopidine强调积极的疗效和安全性数据,证明了新的额外的分析阶段2 PRIDE-HD Open-HART试验。
Pridopidine是首个用于治疗亨廷顿氏症(HD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的小分子药物。它是临床开发中最具选择性、高亲和力的sigma -1受体(S1R)激动剂。在HD和其他神经退行性疾病的临床前模型中，嘌呤激活S1R发挥神经保护作用。
发表文章的重点包括以下内容:
PRIDE-HD研究中普里多普啶对早期参与者功能能力的影响
Pridopidine 45mg bid是首个证明对HD患者52周的TFC有益的药物(?TFC vs安慰剂0.87,p=0.0032)。这种影响在早期HD患者中更为显著(?TFC vs安慰剂1.16,p=0.0003)。
使用最保守的、最坏的情况而不是随机(MNAR)敏感性分析，结果在名义上仍然显著。
应答者分析表明，用吡定45mg bid治疗可使TFC下降的概率降低约80%。
额外的安全性和探索性疗效数据来自Open-HART，一项开放标签扩展研究，普利定治疗亨廷顿病
与历史上的安慰剂组相比，普里多普啶45mg bid对减缓TFC下降具有持续5年的效果。在超过60个月的时间里，普里多定仍然是安全且可耐受的。
与历史安慰剂组相比，早期HD患者接受普里多定45mg bid治疗后60个月的TFC下降更少(-1.8点/5年)，显示出预期的TFC下降(-5.0/5年)(名义p<0.001)。
在对缺失数据进行混合模型重复测量的敏感性分析后，这种影响名义上仍然显著。
Clintrex临床开发主任、PRIDE-HD和Open-HART论文的主要作者Andrew McGarry博士评论道:“Pridopidine已经证明了良好的长期安全性，并在临床试验和探索性分析中提出了改进建议，早期HD人群似乎特别受益。鉴于这些有希望的数据，新启动的高清第三期研究将会引起整个高清社区的极大兴趣。”
Pridopidine是一种口服药物，目前正在一项3期随机、双盲、安慰剂对照研究(PROOF-HD)中进行评估，该研究评估了Pridopidine 45mg bid对早期HD患者的总功能能力(TFC)的影响。该试验的第一批患者于2020年10月接受注射。TFC是广泛使用的标准临床量表，用于跟踪HD与功能能力的进展。此外，TFC被FDA和EMA作为HD试验的单一主要终点接受。
普里多定还在与麻省总医院(Mass General Hospital)希利ALS中心(Healey Center for ALS)合作的首个ALS平台试验中接受评估。
Ralf Reilmann医学博士是乔治亨廷顿研究所的创始主任，也是欧洲PROOF-HD 3期临床试验的首席研究员，他评论道:“这些是关键的结果。在Pride-HD和Open-HART 2期临床试验中使用的45mg bid剂量，杏耀下载pridopidine是首个对亨廷顿病进展引起的功能下降显示显著临床效果的药物，以及长期安全性数据。PROOF-HD iii期临床试验将是下一步重要的一步，来检验普里多定是否能够提供一种有效和安全的治疗方法，使患者更好地维持其功能和运动能力，以及生活质量。”
Prilenia公司首席执行官、亨廷顿病研究领域的世界知名专家Michael R. Hayden医学博士评论道:“普里多巴胺在亨廷顿病和其他神经退行性疾病(如肌萎缩侧索硬化症)方面的应用显示出强大的科学和临床数据支持。通过对其作用机制的清楚了解，我们现在很高兴看到报道的疗效和安全性方面的积极数据。”
