你的基因组有点像一个图书馆——每个基因都是蛋白质制造的指导手册。坏消息是，你不能退掉一本书并拿出新的版本。但是基因治疗技术允许你修改你的书，也就是说，给你潜在的能力，去制造新的和不同的蛋白质。

 

现在，科学家们已经尝试了一种新的方法，通过吸入这些变化来修正文本。他们让老鼠吸入一种叫做信使RNA (mRNA)的遗传物质，以此来验证这个概念。在测试中，mRNA包含了制造荧光素的指令，荧光素是萤火虫体内发光的物质。

 

研究人员用一种可降解的聚合物包装信使rna，诱使小鼠的肺细胞接受这种包装。一旦细胞吞噬了mRNA，它们就开始发光——这证明吸入mRNA是一种启动新蛋白质和新蛋白质(如萤火虫酶)生成的有效方法。

 

科学家们还在老鼠身上重复了这个实验，这些老鼠的细胞经过基因改造，如果它们收到mrna的副本，细胞就会永久变红——这使得计算受剂量影响的细胞比例成为可能。概念验证发表在《先进材料》杂志上。[Asha Kumari Patel等，吸入纳米剂型mRNA多聚体用于肺上皮蛋白生产]

 

当然，关键不是让老鼠发光。相反，一种想法是使用这种技术来帮助囊性纤维化患者。CF患者有一种基因突变，会导致肺部黏液的堆积。这项研究的几位作者与一家名为Translate Bio的上市生物技术公司合作，这家公司正在进行第一和第二阶段的试验，以确定吸入信使RNA是否能提供囊性纤维化的基因修复方法。无论CF的具体情况如何，荧光素酶的例子表明吸入遗传治疗可能是一个灵感。

 

 

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